תרופות ביולוגיות הן קבוצה ייחודית של תרופות המיוצרות באמצעות תאים חיים או מיקרואורגניזמים, בניגוד לתרופות רגילות המיוצרות בתהליכים כימיים סינתטיים. תרופות אלו מורכבות ממולקולות גדולות ומורכבות כמו חלבונים, נוגדנים או חומצות גרעין, והן מהוות כיום את החזית המתקדמת ביותר של הרפואה המודרנית. התפתחותן החלה בשנות ה-80 של המאה הקודמת עם ייצור האינסולין הראשון בהנדסה גנטית, ומאז הן משנות את פני הטיפול הרפואי בעולם כולו.
תהליך הייצור של תרופות ביולוגיות מורכב ומתוחכם יותר מזה של תרופות כימיות רגילות. המדענים משתמשים בתאים חיים – לרוב תאי שמרים, חיידקים או תאי יונקים – כ"מפעלים זעירים" המייצרים את החומר הפעיל. התאים עוברים הנדסה גנטית כדי לייצר את החלבון או הנוגדן הרצוי, ולאחר מכן הם גדלים בתנאים מבוקרים קפדניים. תהליך זה דורש בקרת איכות מחמירה במיוחד, משום שכל שינוי קטן בתנאי הייצור עלול להשפיע על מבנה התרופה ועל יעילותה.
הסוג הנפוץ ביותר של תרופות ביולוגיות הוא נוגדנים חד-שבטיים (MONOCLONAL ANTIBODIES), המכונים גם נוגדנים מונוקלונליים. נוגדנים אלו מתוכננים לזהות ולתקוף מטרה ספציפית בגוף, כמו תא סרטני או חלבון הגורם לדלקת. בזכות הספציפיות הגבוהה שלהם, הם פוגעים פחות בתאים בריאים ולכן נוטים לגרום לפחות תופעות לוואי בהשוואה לטיפולים מסורתיים. שמותיהם של נוגדנים אלו מסתיימים בדרך כלל בסיומת "מאב" (MAB), כמו אדלימומאב (ADALIMUMAB) או טרסטוזומאב (TRASTUZUMAB).
התרופות הביולוגיות חוללו מהפכה בטיפול במגוון רחב של מחלות. בתחום המחלות האוטואימוניות, כמו דלקת מפרקים שגרונית (RHEUMATOID ARTHRITIS), מחלת קרוהן (CROHN'S DISEASE) ופסוריאזיס (PSORIASIS), תרופות אלו מאפשרות לחולים רבים לחיות חיים כמעט תקינים. בתחום האונקולוגיה, נוגדנים חד-שבטיים משמשים לטיפול בסוגי סרטן שונים, כולל סרטן השד, לימפומה וסרטן הריאה. גם בתחום הטיפול במחלות עיניים, כמו ניוון מקולרי, תרופות ביולוגיות הפכו לסטנדרט הטיפול המוביל.
אחד האתגרים המרכזיים של תרופות ביולוגיות הוא מחירן הגבוה. תהליך הייצור המורכב, הצורך בתנאי אחסון מיוחדים (רוב התרופות דורשות קירור) ותהליכי הפיתוח הארוכים מייקרים את עלות התרופה. עם זאת, בשנים האחרונות נכנסו לשוק תרופות ביוסימילריות (BIOSIMILARS), שהן גרסאות דומות לתרופות הביולוגיות המקוריות, במחיר נמוך יותר. חשוב להבין שתרופה ביוסימילרית אינה זהה לחלוטין לתרופה המקורית, אך היא דומה מספיק כדי להיחשב יעילה ובטוחה באותה מידה.
מתן תרופות ביולוגיות מתבצע לרוב בזריקה או בעירוי לווריד, משום שמולקולות החלבון הגדולות אינן יכולות להיספג דרך מערכת העיכול. חלק מהתרופות ניתנות בבית החולים או במרפאה, בעוד אחרות מגיעות במזרקים מוכנים מראש לשימוש עצמי בבית. תדירות המתן משתנה בין תרופה לתרופה – חלקן ניתנות מדי שבוע, אחרות מדי חודש ויש אף תרופות הניתנות אחת לכמה חודשים.
למרות היתרונות הרבים, תרופות ביולוגיות אינן חפות מסיכונים. מכיוון שרבות מהן משפיעות על מערכת החיסון, הן עלולות להגביר את הסיכון לזיהומים. בנוסף, הגוף עלול לפתח נוגדנים נגד התרופה עצמה, מה שמפחית את יעילותה לאורך זמן. לכן, מטופלים המקבלים תרופות ביולוגיות נדרשים למעקב רפואי קבוע ולבדיקות תקופתיות. עתיד הרפואה צופן בחובו התפתחויות מרתקות נוספות בתחום זה, כולל תרופות ביולוגיות מותאמות אישית לכל מטופל.